7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

一体推进“三不腐” 坚决打赢反腐败斗争攻坚战持久战******

　　腐败是危害党的生命力和战斗力的最大毒瘤，反腐败是最彻底的自我革命。

　　党的十八大以来，以习近平同志为核心的党中央把全面从严治党纳入“四个全面”战略布局，开展了史无前例的反腐败斗争，以“得罪千百人、不负十四亿”的使命担当祛疴治乱，不敢腐、不能腐、不想腐一体推进，“打虎”“拍蝇”“猎狐”多管齐下，反腐败斗争取得压倒性胜利并全面巩固。

　　党的二十大报告提出，坚决打赢反腐败斗争攻坚战持久战。

　　反腐败必须永远吹冲锋号。新征程上，全国纪检监察机关坚持以党的二十大精神为指引，始终发扬彻底的自我革命精神，一刻不停推进反腐败斗争，坚持不敢腐、不能腐、不想腐一体推进，同时发力、同向发力、综合发力，坚决清除一切侵蚀党的健康肌体的病毒，确保党永远不变质、不变色、不变味。

　　以零容忍态度反腐惩恶，更加有力遏制增量，更加有效清除存量

　　新时代十年，根据党中央部署，全国纪检监察机关坚持无禁区、全覆盖、零容忍，坚持重遏制、强高压、长震慑，坚持受贿行贿一起查，坚持有案必查、有腐必惩。据统计，十年来，全国纪检监察机关共立案464.8万余件，其中立案审查调查中管干部553人，处分厅局级干部2.5万多人、县处级干部18.2万多人。

　　经过坚决斗争，反腐败斗争取得压倒性胜利并全面巩固，腐败存量得到有力削减、腐败增量得到有效遏制。各级纪检监察机关历年查处的腐败案件中，全部贪腐行为仅发生在党的十八大前的纯腐败存量的占比逐年大幅减少，由2013年的80.2%下降至2021年的4.7%。

　　十年反腐波澜壮阔、成就举世瞩目，但对腐败的顽固性和危害性绝不能低估，反腐败斗争形势依然严峻复杂。党的二十大报告提出：“以零容忍态度反腐惩恶，更加有力遏制增量，更加有效清除存量”。

　　中央纪委国家监委案件监督管理室有关负责人表示，党的二十大报告不仅将“遏制增量”提至“清除存量”之前，而且要求更加有力。对待腐败存量，报告用“清除”替代了以往的“减少”，彰显了党中央对待腐败问题零容忍、把反腐败斗争进行到底的坚定决心。

　　中央纪委国家监委认真学习贯彻落实党的二十大关于坚决打赢反腐败斗争攻坚战持久战的重要部署，督促全国纪检监察机关及时处置问题线索和查办案件，形成督办报告；推进受贿行贿一起查，建设全国行贿人信息库，研究建立行贿人联合惩戒机制，加大对行贿人的惩治力度，着力斩断“围猎”与“被围猎”的利益链条；做好2022年和党的十八大以来监督检查审查调查统计分析，分析腐败增量和存量的变化趋势，找准腐败的突出表现、重点领域、易发环节，加强对腐败手段隐形变异、翻新升级等新特征的分析研究；研究制定中央反腐败协调小组五年工作规划，紧盯党的二十大部署的反腐败重点问题，扎实开展专题研究，服务监督检查审查调查工作，形成推动高质量发展新动能。

　　反腐惩恶零容忍！党的二十大以来，中央纪委国家监委对范一飞、张福生、付忠伟、纪国刚、张晓霈、周建琨、李春生等中管干部涉嫌严重违纪违法问题立案审查调查，持续深化整治国有企业、金融、政法、粮食购销等权力集中、资金密集、资源富集领域的腐败，坚决清理风险隐患大的行业性、系统性、地域性腐败，坚决惩治各种损害群众利益的腐败问题，努力让那些反复发作的老问题逐渐减少直至不犯，让一些滋生的新问题难以蔓延，坚决把增量遏制住、把存量清除掉。

　　扎紧防治腐败的制度笼子，强化对权力运行的制约和监督

　　制度建设带有根本性、全局性、稳定性、长期性。要从源头上防治腐败，必须加强对权力运行的制约和监督，把权力关进制度的“笼子”。

　　党的十八大以来，从修订出台《中国共产党廉洁自律准则》《中国共产党纪律处分条例》，到审议通过《关于新形势下党内政治生活的若干准则》《中国共产党党内监督条例》，从实施《中华人民共和国监察法》《中华人民共和国公职人员政务处分法》，到印发《关于加强对“一把手”和领导班子监督的意见》……目前形成了一整套比较完善的党内法规体系和反腐败法律体系。这些法规制度把防治腐败的部署要求、经验做法转化为制度规范，形成前后衔接、左右联动、上下配套、系统集成的法规制度体系，为系统施治、标本兼治提供了坚强制度支撑。

　　法规制度的生命力在于执行。全国纪检监察机关强化监督检查，增强制度刚性，贯通执纪执法，强化综合效能，真正让铁规发力、让禁令生威，坚决防止“破窗效应”；扎实做深做好查办案件“后半篇文章”，坚持以案促改、以案促治；把反腐败防线前移，加强日常管理监督，精准运用“四种形态”，抓早抓小、防微杜渐、层层设防。

　　中央纪委国家监委法规室有关负责人表示，要全面深入学习贯彻党的二十大精神，研究开展《中国共产党纪律处分条例》修订工作，增强监督刚性；结合纪检监察职能职责，推动完善党和国家监督制度，推进反腐败国家立法，增强对公权力行使的制约监督，不断完善受贿行贿一起查制度，健全惩治新型腐败和隐性腐败的制度机制；以强化监督促进执行，增强法规制度的权威性和执行力，让法规制度的力量在正风肃纪反腐中得到充分释放。

　　构筑拒腐防变的思想堤坝，用廉洁文化滋养身心

　　“干了违纪违法的事，你将悔恨终生”“很羡慕你们还有继续给党工作的机会”“后悔没有真正把思想用到正道上来”……中央纪委国家监委网站《警钟60秒》栏目中，一个个“落马”官员的忏悔视频触动人心。

　　“这些案例让我深刻体会到，在今后工作中，要以案为鉴，筑牢拒腐防变的思想堤坝。”这种警示教育给广大党员干部敲响了警钟、拧紧了发条。

　　全国纪检监察机关深入贯彻落实《关于加强新时代廉洁文化建设的意见》《关于进一步加强家庭家教家风建设的实施意见》等。江西上饶市充分运用革命博物馆、纪念馆等红色资源，打造“上饶红廉地图”；海南五指山市常态化开展“廉政教育党课进机关”活动，举办警示教育巡回展，动态更新干部廉政档案强化精准监督；浙江杭州市上城区依托辖区历史文化资源，精心打造“宋韵颂廉”云平台，让展览馆里的文物、微景观的遗迹、古籍里的文字“活”起来，推动形成处处见廉、人人学廉、时时倡廉的浓厚氛围。

　　文以化人，廉以养德。广大党员干部从思想上固本培元，清清白白做人、干干净净做事，廉洁从政的思想道德基础不断夯实。

　　一体推进不敢腐、不能腐、不想腐，不仅是反腐败斗争的基本方针，也是新时代全面从严治党的重要方略。不敢腐、不能腐、不想腐是相互依存、相互促进的有机整体，必须统筹联动，增强总体效果。

　　踏上新征程，全国纪检监察机关以党的二十大精神为指引，坚持党性党风党纪一起抓，严厉惩治、规范权力、教育引导紧密结合、协调联动，不断提高一体推进不敢腐、不能腐、不想腐能力和水平，不断取得更多制度性成果和更大治理效能。