增强国内大循环内生动力和可靠性 提升国际循环质量和水平******
【圆桌对话】
编者按
党的二十大报告提出要“增强国内大循环内生动力和可靠性，提升国际循环质量和水平”。2022年中央经济工作会议再次强调，要更好统筹国内循环和国际循环，围绕构建新发展格局，增强国内大循环内生动力和可靠性，提升国际循环质量和水平。为了深入理解国内大循环的“内生动力”和“可靠性”的内涵、国内大循环中供给和需求的关系、如何进一步提高国际循环的质量和水平、国内循环和国际循环的侧重点等问题，本版特邀请专家学者进行深入解读，以飨读者。
嘉宾
中国社会科学院国家高端智库首席专家 蔡昉
中国人民大学原校长 刘伟
中共中央党校（国家行政学院）教授 赖德胜
主持人
光明日报记者 陈恒
1.推进国内大循环的各项政策效果持续显现
主持人：自2020年习近平总书记明确提出“构建以国内大循环为主体、国内国际双循环相互促进的新发展格局”以来，我国在推进国内大循环方面陆续出台一系列政策举措，目前看各项政策实施效果如何，国内大循环出现了哪些新的变化？
蔡昉：总体来看进展良好，这可以从两个方面来认识。首先，我国经济增长速度处在合理区间。虽然近几年面临需求收缩、供给冲击、预期转弱三重压力，外部环境动荡不安，给我国经济带来较大影响，但我国经济韧性强、潜力大、活力足的基本面没有改变，推进国内经济循环的各项政策效果持续显现。如果把估算的GDP潜在增长率与同时期实际增长率进行比较可以看出，我国的实际增长率是基本符合潜在增长率的。不仅如此，同时期我国的经济增长速度也高于中等收入国家、高收入国家和世界平均水平。潜在增长率衡量的是供给侧的增长能力，能否得以实现还需要社会总需求予以支撑。在2008年国际金融危机以来全球贸易增长减弱的大背景下，我国能够长期保持合理的增长速度，得益于投资和消费内需的持续增长，二者成为总需求的重要拉动力。其次，我国收入分配状况得到显著改善。通过观察基尼系数、城乡收入比等反映收入差距的指标可以看出，2010年之后这些均呈现下降趋势，近两年一直保持在相对稳定的水平，表明我国收入分配状况正在持续改善。
赖德胜：党的十八大以来，我们坚持实施扩大内需战略，使发展更多依靠内需特别是消费需求的拉动，国内循环在推动经济增长中的作用显著上升。近两年，中央出台了一系列具有针对性的措施，国内大循环的渠道日益畅通，内生动力更加强劲，对经济增长的推动作用也日益增强。这些举措主要包括：加大了市场化改革的力度，继2020年发布《关于构建更加完善的要素市场化配置体制机制的意见》《关于新时代加快完善社会主义市场经济体制的意见》后，2022年又发布了《关于加快建设全国统一大市场的意见》，强化了市场基础制度的规则统一，推进市场设施高标准联通，打造统一要素和资源市场，推进商品和服务市场高水平统一，国内市场的整体性和协调性持续增强，内需作为经济增长的基础性、决定性力量持续增强。
刘伟：近年来我国加快推进国内大循环，着力扩大内需、优化供给、畅通循环，在多方面取得良好进展，国内循环的基础有了明显改善。首先是居民收入水平有所提升，社会分配状况得到改善，为扩大消费打下基础。近年来我国居民收入水平持续增长，居民收入结构不断优化，社会收入分配状况有所改善，城乡和地区居民收入差距不断缩小。尤其是通过脱贫攻坚和乡村振兴战略，有力改善了贫困地区居民收入和乡村发展潜力。这些都有助于释放14亿多人口的巨大消费潜力，为继续扩大内需奠定坚实基础。其次是营商环境持续改善，为企业创新创业、扩大投资提供良好环境。持续推进“放管服”等改革，并将行之有效的改革举措用法规制度固化下来，进一步激发了市场主体活力，也有助于未来提供更高质量的供给。据世界银行发布的《2020年营商环境报告》显示，中国的全球营商便利度排名继2018年大幅提升32位后，2019年又跃升15位，升至全球第31位，连续两年跻身全球优化营商环境改善幅度最大的十大经济体。最后是创新能力和科技水平大幅提升，供给侧结构性改革带来高质量供给能力的提升。近年来我国自主创新能力和水平大幅跃进，科技创新生态体系更加完善，在数字经济、5G通信、载人航天、新能源、高速铁路和新一代核电技术等一系列重大科技领域已居于世界前列。在2021年世界知识产权组织发布的全球创新指数当中，我国已跃升至第12位。目前我国全社会研发经费投入已居世界第2位，科技类人力资源总量和PCT国际专利申请量均为世界第一。
2.进一步增强国内大循环的内生动力和可靠性
主持人：应当从哪些维度来理解国内大循环的内生动力和可靠性?
赖德胜：所谓内生动力，是指驱动国内大循环的根本力量，比如内需的规模及其成长性，它隐藏在生产、分配、流通、消费等各个环节及相互之间的连接之中。可靠性则指国内大循环的稳定性及其应对各种冲击的能力。一般来说，内生动力越强，可靠性也就越强，同时，可靠性增强了，也能进一步激发内生动力。在某种意义上，内生动力和可靠性是一个问题的两个方面。比如，通过科技创新提高生产的效率和供给的质量，就能更好满足人们的多样化和个性化需求，实现供需高水平动态平衡，超大规模而且不断增长的消费需求就会成为稳经济的定海神针，从而增强国内大循环的可靠性，有效应对各种外部冲击。同理，如果产业链供应链有更强韧性，国内大循环有更高安全性，则能为增强内生动力创造更好条件。近年来我国国内大循环内生动力虽不断增强，但根基还不够稳固，还面临消费趋于收缩、供给面临冲击、市场主体预期转弱等挑战。因此，必须进一步增强国内大循环内生动力和可靠性，使国内大循环的主体地位更加稳固。
刘伟：我国经济面临的外部环境存在越来越多的不确定性。一方面，世界经济复苏乏力、主要发达经济体在通胀高企的背景下大幅调整宏观经济政策，国际需求存在进一步收缩的可能性；另一方面，某些国家试图通过脱钩断链等方式对我国进行极限施压，国际产业分工体系和产业链格局正在发生广泛而深刻的调整。基于上述观察可以作出这样一个基本判断：中国经济所面临的外部需求的可靠性大大降低了。增强国内大循环内生动力，有助于摆脱对外部需求的依赖，提升经济行稳致远的可靠性。构建以国内大循环为主体、国内国际双循环相互促进的新发展格局，必须牢牢把握发展的主动权。
国内大循环的内生动力主要体现在三个方面：一是经济大国的市场规模优势，超大规模市场作为一种稀缺资源，不仅为国内循环提供需求支撑，也对外部供给具有很强吸引力；二是高质量的供给能力，我国已步入创新型国家行列，初步具备满足更高需求水平的供给能力；三是具有世界上规模最大、门类最完备的制造业体系，许多产业领域在国际分工体系和国际供应链产业链中的地位不可替代，国内循环对国际生产要素具有很强的吸引力。基于这三方面优势，进一步畅通地区间、城乡间的经济循环，形成国内统一大市场，充分挖掘国内市场潜力，会让国内市场对国外的资金、技术、人才等优质要素和产品产生更大吸引力，从而在提升国内大循环内生动力的同时，既能保障国内循环的可靠性，也能提高国际循环的可靠性。
主持人：增强国内大循环内生动力和可靠性是一个系统工程，具体应该从哪些方面着手？
刘伟：第一，加快培育完整内需体系。内需是我国经济增长的根本支撑，是畅通国民经济循环、增强国内大循环主体地位的重要基础。在外部需求减弱的背景下，加快培育完整内需体系能够更好满足供需均衡的要求，有利于把我国巨大的国内市场优势、内需潜力充分释放出来，防范化解内外部风险挑战，牢牢把握发展的主动权。加快培育完整内需体系，需要我们稳定市场主体预期，在高质量发展中推进共同富裕，扩大中等收入群体，提升市场主体自发性支出的意愿，以高质量需求牵引高质量供给。第二，推动产业链供应链升级优化。这是稳固国内大循环主体地位、增强国际大循环带动能力的迫切需要。推动产业链供应链升级优化，首先要确保核心产业链供应链稳定畅通，必须坚持把发展经济的着力点放在实体经济上，巩固我国在优势产业的领先地位，迅速补齐在核心硬件、基础软件和部分基础原材料等领域的短板。其次是通过积极发挥我国产业配套能力强、部分产业国际领先的优势，推动全球产业链供应链优化布局，实现更高质量对外开放，与世界各国建立起更加紧密的经济联系，共同维护产业链供应链安全。第三，牢牢守住安全发展这条底线。一方面，要在关系安全发展的领域加快补齐短板，从供给侧提升战略性资源供应保障能力；另一方面，进一步推进供给侧结构性改革需要一个强劲健康的经济基本面，这有赖于通过加强需求侧管理，切实扭转部分经济主体转弱的预期，杜绝一些主要风险点转化为系统性风险的可能性。
赖德胜：首先，加快科技自立自强。坚持科技是第一生产力、人才是第一资源、创新是第一动力，深入实施科教兴国战略、人才强国战略、创新驱动发展战略，开辟发展新领域新赛道，不断塑造发展新动能新优势，这是确保国内大循环畅通、塑造我国在国际大循环中新优势的关键。目前我国高等教育毛入学率已接近60%，接受过高等教育的人口达到2.4亿人，已积累起了巨量人力资本，配置好、使用好这些人力资本，使各类人才奔涌而出，有助于促进创新，进而推动产业链供应链优化升级。其次，不断提高人民生活品质。通过更高质量的供给满足人民更高水平的需求，包括进一步建设高质量教育体系、促进高质量充分就业、扩大社会保障体系覆盖面并提高统筹层次等，扎实推进全体人民共同富裕。最后，推进农业农村现代化。城乡经济循环是国内大循环的重要方面，也是确保国内国际两个循环比例关系健康的关键。必须按照党中央的部署，全面推进乡村振兴战略，坚持农业农村优先发展，坚持城乡融合发展，畅通城乡要素流动，增进农民的发展动力、发展能力和发展机会；全方位夯实粮食安全根基，牢牢守住十八亿亩耕地红线，把中国人的饭碗牢牢端在自己手中。
蔡昉：当前和未来一段时期，需求因素将成为经济增长的常态制约，所以加强需求管理也是增强国内大循环内生动力和可靠性的重点。我认为当前应特别关注投资需求，从提高投资回报率入手扩大投资需求。投资回报率的提高有赖于全要素生产率和投资效率的不断提高，通过更加合理、更为有效地配置资金来整体提高资本报酬率和投资回报率是扩大投资需求的根本途径。这意味着，必须加快建设全国统一大市场，疏通要素流动渠道，营造更加良好创新创业环境，资金才能流向真正的需求者，并通过改善资源配置效率扩大投资需求。除了提高投资需求，还要从进一步改善收入分配状况和扩大中等收入群体规模入手，持续扩大居民的消费需求。
3.提升国际循环质量和水平
主持人：党的二十大报告以及2022年中央经济工作会议，在要求增强国内大循环内生动力和可靠性的同时，还强调“提升国际循环质量和水平”，目前我国国际循环面临哪些挑战，如何进一步提升国际循环的质量和水平？
刘伟：改革开放以来尤其是加入世界贸易组织以来，我国积极融入国际循环，有效地促进了国内经济发展，也为世界经济增长做出了贡献。当前，在新的国内外形势下，我国经济在国际循环方面还有需要改善的地方。一是须从根本上改变过去那种两头在外、低附加值的出口模式，以适应国际需求相对下降、国际贸易增长率下降的情况；二是传统的以低劳动力成本优势参与国际经济循环的模式需要有所改变，否则会导致国内环境和资源负担加重，企业利润率较低并长期被锁定在价值链低端；三是在进口方面需改变总量不足、结构不安全的问题；四是需加快从传统的商品、要素流动型开放转变为规则、规制、管理、标准等制度型开放，在此过程中，既要不断对标高水平国际规则，完善国内相应的法律法规、实施细则以及配套性政策，以此促进全方位各领域深化改革，也要积极参与国际经贸规则的制定完善，加快同有关国家和地区达成双、多边经贸协议，成为新的国际规则的供给者、制定者。
构建新发展格局，要求“以国内大循环为主体、国内国际双循环相互促进”。在构建新发展格局的过程中，应避免出现以国内循环为主时动力不足、倚重国际循环时安全性不够的困境，把握好二者之间的平衡。首先，新发展格局的构建要坚持稳中求进，努力实现国内循环与国际循环的相互协调，做到统筹发展与安全。其次，抓住新科技革命的机会，加快教育、科技、人才事业的发展，实现科技自立自强。切实通过体制机制改革，增强各类市场主体活力。以科技创新为纽带，既可增强国内循环的内生动力，也可缓解当前依赖国际循环时出现的关键科技领域被“卡脖子”的安全问题。最后，扩大高水平对外开放，以超大规模市场优势吸引全球高质量要素资源，形成对有关国家“脱钩断链”的实质性约束与反制。当前应重点加强国内统一大市场建设，加强自贸试验区、自由贸易港建设，进一步放宽、优化外资市场准入，优化国际人才引进措施，充分利用好广交会、进博会、服贸会等国家级展会的吸引力，大力推进《全面与进步跨太平洋伙伴关系协定》（CPTPP）与《数字经济伙伴关系协定》（DEPA）的加入进程，向世界展示我国经济发展的确定性与积极预期。
赖德胜：提升国际循环的质量和水平，增强国内国际两个市场两种资源的联动效应，有助于进一步发挥国际循环促进我国经济高质量发展的作用。为此，应发挥我国拥有完整工业体系的优势，把发展经济的着力点放在实体经济上，使制造业不断迈向全球价值链中高端，提升产业链供应链韧性和安全水平。推进高水平对外开放，特别是要稳步扩大规则、规制、管理、标准等制度型开放，积极参与全球经济治理，优化对外开放空间格局。
蔡昉：提升国际循环质量和水平，要求我国在参与世界经济分工中实现比较优势的转换和提升。一个方向是遵循动态比较优势的变化实现要素禀赋结构的升级、比较优势的转换。通过加快创新发展逐步使我国成为更多高端产品的出口国。随着资本稀缺程度的下降，我国的比较优势将日益以资本密集型产品为主，逐渐远离劳动密集型产品，最终实现中国产业在全球价值链的位置提升。另一个方向是利用超大规模市场和超强生产能力，借助规模经济优势获得贸易利益。这是一种把国内大循环、高质量发展与对外开放结合起来，实现内外联动的国际循环策略。与基于要素比较优势的传统贸易模式相比，这一模式可以在中国与发达国家要素禀赋差异逐渐缩小的情况下，利用包括规模经济在内的其他差异继续开展国际贸易。同时，中国的产业之间和地区之间仍然存在着要素禀赋和发展水平的差异，恰恰对应着世界不同国家和地区的发展差异，这可以成为中国面向广大发展中国家开展多元化贸易的优势条件。
4.实现扩大内需战略同深化供给侧结构性改革的有机结合
主持人：党的二十大报告与2022年中央经济工作会议都强调“把实施扩大内需战略同深化供给侧结构性改革有机结合起来”，更好统筹国内循环和国际循环，如何把握好供给侧结构性改革与扩大内需战略的重点，促进二者的有机结合？
蔡昉：从供给侧与需求侧相结合的视角看，需要把实施扩大内需战略同深化供给侧结构性改革有机结合起来，在推进区域协调发展战略、乡村振兴战略等在内的一系列重大战略举措的过程中，培育完整内需体系，以创新驱动发展、以高质量供给引领和创造新的需求，在满足更高水平消费需求的同时拓展投资空间，扩大投资需求。当前我国供给侧和需求侧都面临不少挑战，供给侧结构性改革应着眼于提高全要素生产率，以提高全要素生产率来获得新的发展动能，相关的政策举措主要包括：进一步完善竞争机制，防止资源配置效率的降低，防止制造业发生早熟型萎缩。需求侧管理则应着眼于加强国内国际双循环相互促进和进一步扩大内需，应继续保持居民收入与GDP增长同步，继续改善分配结构，特别是加大再分配力度，加快实质性缩小城乡和区域之间收入差距和基本公共服务供给差距的速度。
刘伟：坚持以扩大内需为战略基点，不能走社会总需求低层次总量扩张的路径，搞大水漫灌和低水平重复建设，这会造成社会资源和财富的浪费，而是要扩大高质量的社会总需求。必须在稳中求进的总基调下进一步深化社会主义市场经济体制改革，充分发挥市场在资源配置中的决定性作用和更好发挥政府作用，保持宏观经济稳定，增强微观主体活力，完善市场秩序，培育内需体系，在竞争中提高全要素生产率，提升产业链供应链韧性，促进城乡和区域协调发展，用高质量的内需牵引出高质量的供给。应更加强调需求管理的重要性，注重有效防范和化解因需求收缩可能引发经济失速的风险，为深化供给侧结构性改革提供稳定的宏观经济环境。
赖德胜：把实施扩大内需战略同深化供给侧结构性改革有机结合起来，是积极应对国内外环境变化、增强发展主动性的长久之策，是全面建设社会主义现代化国家的实践要求。为此，应着力促使供给侧与需求侧更加匹配，有效满足人民群众的个性化、多样化、不断升级的需求。深化供给侧结构性改革，增强市场主体适应需求变化、引导需求发展的能力，优化供给结构，提高供给体系质量和效率，增强供给与需求的匹配性。坚持和完善社会主义基本经济制度，坚持“两个毫不动摇”，完善产权保护、市场准入、公平竞争、社会信用等市场经济基础制度，营造市场化、法治化、国际化营商环境，增强市场主体活力。需要强调的是，对于我们这么大的经济体而言，保持经济平稳运行至关重要。当前我国经济面临需求收缩、供给冲击、预期转弱三重压力，财政政策、货币政策应按照中央经济工作会议的要求，坚持稳字当头、稳中求进，继续实施积极的财政政策和稳健的货币政策，加大宏观政策调控力度，加强各类政策协调配合，形成共促高质量发展的合力。着力稳增长稳就业稳物价，保持经济运行在合理区间。进一步保障和改善民生，实现安全发展，注重围绕市场主体需求施策，增强政策的时效性和精准性，推动经济实现质的有效提升和量的合理增长。
《光明日报》（ 2023年01月03日 11版）
7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
