7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
为分到“糖”吃，民进党派系内斗“刀刀见骨”******
【环球时报报道 记者吴薇 王琪】由蔡英文一手主导的“行政院”改组，在1月31日画上了句号，但民进党内部不同派系间的2024“卡位战”，或许才刚开始走向白热化。纵观新“内阁”的人事安排，最明显的就是“派系共治”和“派系平衡”，但即便几大派系能够“雨露均沾”，“政治分赃”依然是民进党内斗不变的主题。而不择手段的权力斗争，只会让岛内民众对民进党“只为权力，不为发展”越来越失望。
四大派系“都有糖吃”
先来看一下这次台“行政院”改组，各派系分到的位子：英系的陈建仁出任“行政院长”，“行政院副院长”是新潮流系、但与英系交好的郑文灿，属于“正国会”派系的前基隆市长林右昌出任“内政部长”。部会副首长层级，也基本上延续了该路线，像“涌言会”的阮昭雄出任“侨委会副委员长”，新潮流系的前台北市议员梁文杰任陆委会副主委。用台媒的话说，“各派系都有糖吃”。
上文提到的就是目前民进党内的四大派系。1986年该党创立之际，由在野政治人物与地方人士结合而成，各有其不同的政治理念，随后逐渐演变成派系。其中新潮流系的前身为1983年成立的“党外编辑作家联谊会”，可以说，“先有新潮流，后有民进党”。英系在2016年蔡英文当选后成立，以“小英之友会”为主体，代表人物包括陈建仁、高雄市长陈其迈等。“正国会”成立于十几年前，以“立法院长”游锡堃为代表，主要政客包括刚出任“内政部长”的林右昌等。“涌言会”于2016年由亲绿的三立电视董事长林昆海主导组成，俗称“海派”，以“立委”王定宇为代表。民进党还有一些小的派系，比如以前“行政院长”苏贞昌为首的苏系，代表人物是他的女儿、“立委”苏巧慧等。
各派系内部还有小的派系。前“立委”邱毅2月1日告诉《环球时报》，新潮流系内分为“南流”和“北流”，前者就是以赖清德为代表，“北流”是以郑文灿为代表，与蔡英文关系更为密切，而蔡英文也通过拉拢郑文灿制衡赖清德，分化南北流。此外，还有一些已消失的派系，像美丽岛系成立于1984年，以民进党前主席施明德、许信良等人为代表，1996年后逐渐没落。
2006年7月，民进党全代会通过解散派系的提案，要求立即禁止以派系名义设立办公室、招募会员、收受会费、对外募款等，党职人员和公职人员任职期间应声明退出派系。台北驻日代表谢长廷成立的“福利国连线”就是在此时解散的。这份提案被视为冲着新潮流系而来，但该派系随即转到台面下，成立“台湾新社会智库”，继续培养接班梯队。
新潮流系不像英系等围绕特定核心人物，也不像其他派系只需缴纳一次会费，而是每个月依据职务缴纳固定费用，从助理幕僚的几百元新台币到“立委”、市长一个月上万元，这些钱成为其维系人员培养、选战布局的经费，也是其成为民进党实力最强派系的“秘诀”。“甚至比对敌人更狠”
民进党自成立以来就一直实行“派系共治”，各路人马不时结盟，分食“政治蛋糕”。像英系在2016年选举前势力较弱，因此选择与当时党内第二大派系“正国会”结盟。闽南师范大学两岸一家研究院名誉院长王建民2月1日在接受《环球时报》采访时称，民进党内派系斗争是长期存在的一种政治文化，对权力分配至关重要，所以尽管陈水扁当年还废除派系，但没有从根本上改变派系存在发展的现实。他直言，“谈论派系，其实也是在谈论民进党内部的政治权力分配和斗争”。以2020年“立法院”为例，在民进党61席“立委”中，只有6人没有派系背景，新潮流系人马最多，有18人；其次是英系的14人；第三大派系“正国会”有9人。
“有必要这么急吗？”“4年前被你做掉，这次就是要把你做掉，不然要怎样！”2018年12月13日下午，大门深锁的台南市议会民进党党团办公室尽管不让媒体靠近，但办公室内的呛声、激烈的争吵声，仍然从门内传了出来。当天，台南市议会民进党党团甲级动员，讨论正副议长选举人选推举事宜，结果大家吵成一团，气氛火爆。最后，以时任副议长郭信良为首的非主流派7名议员愤怒地拂袖而去，走出会场时还不断痛骂“蛮干，太鸭霸了”。事后，郭信良与国民党、无党议员联盟结盟，经过两轮投票惊险当选议长。
为了分到“糖”吃，民进党各种党内选举往往杀到“刀刀见骨”，比这刺激的情况有很多，岛内媒体经常提起的就是2019年民进党党内初选，英系人马为了让蔡英文出线，操控网军大举攻击新潮流系的赖清德，逼得赖清德在记者会上不断“求饶”。
还有一些内斗是在台面下进行的。2021年3月，“涌言会”的民进党“立委”王定宇被爆多次出入同党美女发言人颜若芳的住处，疑有婚外情，两人都声称是房东与房客的关系。一时间，王定宇成了众矢之的。事后有媒体爆出，背后恐涉及民进党内派系斗争。前“立委”李俊毅称，有可能是新潮流系要保现任台南市长黄伟哲，而出手修理王定宇，这件事之后，王定宇要选台南市长大概就没机会了。一名匿名媒体人也在脸书粉专质疑王定宇的料是谁爆的。他说，一般这种婚外情被爆料绝大多数出自原配，但感觉王太太并不知情。联想到绯闻男女主角都是民进党的人，“除非自己人，否则很难获得相关信息；即使是媒体记者，若不是非常信任的自己人，也不会知道”，所以“爆料者只剩下一个可能，就是民进党自己人”。
王建民对《环球时报》记者回忆起苏贞昌和谢长廷当初争夺党内候选人的情景。他说，两人斗争非常激烈，相互辱骂，除了政治攻击外，用的一些污蔑性语言“前所未见”，甚至比对敌人更狠。再比如，赖清德曾被蔡英文网军“修理”，他这次出头后第一时间就清除了蔡的智囊洪耀福，“这才是赖清德复仇的开始”。不过邱毅提到，蔡英文掌握行政机器，控制情报单位，英系可以收集证据放给媒体曝光，并用财税调查吓阻企业金主金援赖清德。
本质就是“分赃”
“派系共治”被民进党视为赖以稳定的“基石”，陈水扁曾在接受采访时称，他担任党主席时就有解散派系的声音出现，也通过了提案，但“派系解散不了”。
不过，一些派系被认为“前景不妙”。一是苏系，以前苏贞昌还能靠“行政院长”的权位维持苏系，现在将面对后继无人的处境。二是英系，该派别高度依赖蔡英文个人，也最大程度地分享蔡英文带来的“政治红利”。一旦蔡英文2024年卸任，本就组织松散的英系将不可避免地走向衰落，原来的不少成员为了各自的政治前途将纷纷改投新主，重新寻找政治靠山。所以蔡英文才会拉拢陈建仁入党，壮大英系力量，避免提前跛脚。
不择手段的权力斗争，只会让岛内民众对民进党“只为权力，不为发展”感到失望。王建民说，如果矛盾不能调解缓和，中间的浅绿选民肯定感到失望，抛弃民进党。联合新闻网1月30日称，“派系共治”向来是比较斯文的说法，其本质与“分赃”差别不大，蔡当局美其名曰要组成“战斗内阁”来迎战2024年选举，但从“阁员”名单看，“充其量不过是透过资源分配来安抚党内各山头，潜台词是谁也别想造反”。《中国时报》称，从去年“九合一”选举以来，民进党选情处于危急状态，派系抢资源肯定抢破头，稍有闪失就会打破派系平衡，蔡英文寻求表面平衡的布局，恐引发更糟的失衡，进而冲击2024年选情。
不过，民进党向来把冲突表面化。岛内政治学者赖岳谦2月1日在接受《环球时报》采访时称，新潮流系虽然在民进党内占据主导地位，但是由于民进党的玩法，他们基本上不会赢者全拿，“是拿大块的，他们走分赃政治”，这也就是为什么民进党内部权力斗争很激烈，但大家都会留一条后路。蔡英文也曾在胜选后声称，“民进党可以竞争，但竞争结束了就是团结”。对于2024年选举，国民党仍要保持高度警惕。
