7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
“劳模”情结在心灵深处开花——评水运宪长篇小说《戴花》******
作者：李掖平（山东师范大学教授）
水运宪的长篇小说《戴花》（湖南文艺出版社2022年10月出版），秉持现实主义文学的审美价值取向，紧扣当下社会生活砥砺前行、搏击进取的现实律动，历史视域、社会角度、个人生命体验错综交织，正德大义的庄重言说与雅俗共赏的生动表达有机结合，通过一个普通工人竭尽一生全力以赴争当劳模的故事文本，书写了一曲中国机械工业不断走向强盛的时代壮歌。小说聚焦某高校机械制造专业的一批大学生分配到德华电机制造总厂参加工作的历史事件，多维度地再现了二十世纪六七十年代基层普通工人任劳任怨干工作、争先恐后当劳模、孜孜以求钻研技术革新的曲折历程，从中国电机制造工业技术革新的一个侧面，钩沉出中华民族在困厄中破旧立新、求变图强、砥砺拼搏的历史发展逻辑，进而构建起一个兼具广度、力度和深度的宏大主题。《戴花》将潜藏在故事情节和人物性格中的中华民族“英雄情结”的历史基因、文化血统和蓬勃向上“精气神”生动可信地呈现出来，深刻揭示中国工业强劲发展的合理性与必然性，充分敞开了一部现实主义力作的史诗性价值与意义。
工人劳模 林笑初绘
《戴花》采取的是一种由一条主线勾连起多条副线的拧绳式框架结构。叙述主线始终沿着“我”（杨哲民）和师傅莫正强之间的工作、生活和师徒关系的叙述路向，讲述莫师傅孜孜以求争当劳模的故事。而包括“我”和同学们的友情、“我”和姜红梅的爱情、同学们之间发生的各种事件、段一村和吴启军的师徒关系、师傅莫正强的家庭生活、师傅与许多人的或交好或纠结或误解或抵触的复杂关系等多条叙述副线，则沿着“花开数朵、各表一枝”的轨迹，以或顺序、或倒叙、或插叙、或碎片拼贴的方式向前推进。这种多线索、多层次此起彼伏的交叉描写，始终紧扣各种矛盾冲突、紧贴人性内在肌理有条不紊地展开，既强化了小说文本杂树生花、起伏跌宕的故事性，又敞开了前有伏笔、后有照应的可读性和感染力。情节的推进并不过多依靠大起大落的陡转，却以生活、生产、爱情等日常细节的细腻刻画，有效触发了读者因真实生动而心生敬意的同频共情。事件和场景的描述具有鲜明的画面感，人物对话富有鲜明的时代特色，又洋溢着鲜活的日常生活气息，也不乏朴素遒劲、外简内丰的古典神韵。
小说对莫正强形象的塑造，不是按照对英雄人物进行高度提纯的类型化模板展开的，而是紧扣作为一个普通工人的莫师傅倾尽全力“当劳模”的执着心念和执拗性格，以扁平性和立体性互融互衬的手法，既多角度地写出了其心底纯粹、敦厚善良、真诚待人的优良品性，亦不回避其时而显露出的一些小卖弄、小表演、小狡黠甚至小虚伪等缺点。一方面，为当劳模，身为车间主任的莫师傅以工厂为家，以诚相待车间工友和徒弟，抢干重活儿、累活儿、脏活儿，虽然一连几年与劳模荣誉擦肩而过，仍然不气馁、不泄劲，一如既往地埋头苦干，每逢节假日就主动申请加班值班，不辞辛苦、不计报酬，拼出了一身病也毫无怨言，直到最后倒在车间的“冲天炉”前，以“点……点火”的嘶哑吼叫定格了生命的最后一刻。另一方面，为当劳模，莫师傅也时常闹出一些高调摆姿态、可笑又可爱的小把戏，如为引起厂领导和其他车间工友对他连早饭都顾不得吃就到车间来干活之事的关注，他故意让妻子连续几天大张旗鼓地到车间来送早饭，边走边大声埋怨“这个死东西清早就往车间跑，早饭也不吃”。为增强自己的良好形象，他想营造家庭和睦的氛围，而妻子恰好正在和他闹矛盾甚至叫嚷要离婚，他就软硬兼施动员“我”去当说客，力劝师母别在评劳模的关键时刻“掉链子”。他甚至还做过一件偷钱的错事：当市里已通过他的申报材料，要派出验收组来车间和家里考察时，他竟然鬼使神差地偷拿了一位工友的十元钱。按理说这事儿谁都不知道，而且还已全部送还，可莫师傅却始终过不去这道心坎，觉得自己做了一件丢人丢脸的丑事。于是在验收会即将结束、验收组负责人宣布“莫正强同志已正式确定为我们全市的劳动模范”时，莫师傅却突然坦白自己曾偷过钱这件事，并声明自己没脸要这个劳模称号，致使即将到手的劳模殊荣再次泡汤。大家都埋怨他太实在、对自己太苛刻，莫师傅却说，他要争当的劳模必须是干干净净的，不当众说出自己这件丑事心里不踏实。尽管莫师傅直到生命终结也没当上劳模（小说结尾处提示，莫师傅被追授为全市劳动模范），但其不忘初心、敬业爱岗的人格华彩却是那般的灼目闪亮。
正是这种具有鲜明现实指向性与写真纪实意义的描写，契合人情、人心、人性的内在肌理，滤掉了粗简的直白和浮夸的修饰，剔除了影响文学性的所有泥沙，既真实可信又接地气，使读者深切感受到德华电机厂这片文学“风景”中的灵魂跃动与人性交响，标识出作者塑造人物手法的多样性和纯粹白描手法背后的深厚文学功力。
作者对人物塑造欲扬先抑手法的娴熟运用，撑开了小说引人入胜的艺术张力。《戴花》明明是对莫师傅和以莫师傅为代表的普通工人群体的赞颂，却并未从开始就对其一路褒扬，而是首先从相反的贬抑处落笔。先写“我”对师傅的失望与不满，嫌弃他从相貌到气质都乏善可陈：“两只眼袋下面长着胡须。”“胡子很稀疏，东一撮西一撮胡乱生长。而且黑少白多，灰不溜秋就跟从来没用肥皂洗过似的。”说话絮叨且口气难闻，似乎从来不刷牙。尽管师傅对收“我”为徒颇为自豪，亲切地称为“民儿”，“我”心里却很是不屑和疏远。后来在日常工作中，师傅为人的善良坦荡、心地的干净纯洁和对工作的兢兢业业，使“我”逐渐感受到其人品和性格的内在魅力，进而愿意和他亲近，愿意追随他勤奋努力，最终从心底深处生发出对他的真诚爱戴与礼敬。其他人物也大都是采用欲扬先抑手法塑造完成的。“我”对师傅的情感形成起伏跌宕的鲜明对比，表征出“文似看山不喜平”的艺术蓄势手法之魅力。
《光明日报》（ 2023年01月11日 14版）
