7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问丨钱锁桥：林语堂如何“两脚踏东西文化”？******
中新社福建漳州12月7日电 题：林语堂如何“两脚踏东西文化”？
——专访英国纽卡斯尔大学教授钱锁桥
中新社记者 张金川
“两脚踏东西文化，一心评宇宙文章。”这是对中国现代著名作家、学者、翻译家林语堂的最好概括。
林语堂，1895年10月10日出生于福建省漳州市平和县坂仔镇，早年留学美国、德国，回国后在清华大学、北京大学、厦门大学任教，曾获诺贝尔文学奖提名，著有《京华烟云》《吾国与吾民》《生活的艺术》《老子的智慧》等。他是第一位以英文书写扬名海外的中国作家，将孔孟老庄哲学和陶渊明、李白、苏东坡、曹雪芹等人的文学作品英译推介海外，成为东西文化交流使者。
林语堂如何“两脚踏东西文化”？英国纽卡斯尔大学教授钱锁桥近日接受中新社“东西问”独家专访，对此作答。
现将访谈实录摘要如下：
中新社记者：为什么说林语堂是近现代向西方介绍中华文化最成功的中国学人之一？他怎样做到的？
钱锁桥：中西方文化交汇以来很长一段时间里，主导交流的都是西方人，主要是传教士，像利玛窦、理雅各等。他们不只把基督教传到中国，还引介西方世俗文化即所谓“新知识”，同时把中国文化介绍给西方。欧洲启蒙运动兴起就和耶稣会士大量报道中国文化有关。
1840年后，中国学人也开始加入中西文化交流，但是绝大部分做的都是“进口生意”——把西方文化(其实是比较狭隘的、以严复所译为主的“进步文化”)引介至中国，而做“出口生意”的中国学人寥寥无几。林语堂是近现代向西方介绍中华文化最成功的中国学人，还没有谁能超越。
福建漳州林语堂纪念馆。张金川 摄为什么这么说呢？当然是看作品影响力。在1949年前的中国，英文媒体和中文媒体可以说是旗鼓相当，而且是先有前者后有后者。如果在中国英文媒体上做人物搜索，以二十世纪二十年代为界限，之前出镜率最高的中国学人是辜鸿铭，而之后二十世纪三十年代出镜率最高的便是林语堂。
林语堂的出镜率不只在中国英文媒体高，如果在英美报刊做人物搜索，从二十世纪三十年代至今，林语堂仍是出镜率最高的中国学人，可见林氏曾经达到的高度。尽管林语堂的名字在当今西方已处于边缘。
林语堂是个文人，传播中华文化主要是写作出版作品如自著、译著、编著等，以及亲身参与社交活动、做演讲。他的著述能受到广大读者喜爱，有内外两重因素：外因是当时中美文化交流氛围很好。文化交流如果没有积极向善、互通有无的政治大环境，是无法做好的。内因，就是林语堂的语言艺术。
林语堂讲中华文化，不是说教，而是聊天；不着重逻辑一致，前后论述有不一致也没关系；讲的内容也不是四书五经、二十四史等大话题，而是让大家围着火炉，把西装领带卸了，上壶茶，开聊，就聊这个品茗，或养花、读书、女人、如何买牙刷、洋泾浜英语、美国独立宣言、政治病等等。总之，都是从具体生活出发，讲中国人怎样生活。这和西人很相通，因为华人西人都是人，都要吃喝拉撒，都有喜怒哀乐；又有很多不同，不同没关系，或许正是互相吸引点。
林语堂论述最看重的是“要你上钩”，即对中华文化产生兴趣。中西文化交流，如果你没有兴趣，一切免谈。
福建漳州林语堂纪念馆内展示林语堂相关图片资料。张金川 摄中新社记者：林语堂被称为“幽默大师”，对中国幽默文学的异军突起起了作用。他的散文创作是如何融汇东西方智慧的幽默情味的？
钱锁桥：林语堂既做“出口生意”，把中华文化介绍给西方，也做“进口生意”，把“幽默”引进中国，使幽默文学在现代中国文坛独树一帜。
现代中文(白话文)的兴起过程中大量吸收外来词，主要通过日文转接。绝大部分外来词已没法锁定具体的发明者或翻译者，而“幽默”一词，林语堂却享有发明专利。早期中国留学生，只要在西方生活一段时间，便会发现西方普遍的幽默文化在中华文化里很缺乏，英文的《中国留学生月刊》上有专门文章讨论过。林语堂在上海圣约翰大学时阅览大量英文书籍，留学经历则加强了切身体验。后留学回国就提倡推广幽默，到二十世纪三十年代在《论语》杂志上讨论幽默文学，把“幽默”一词永久注入了现代汉语。
海外华文媒体代表参访位于漳州市平和县坂仔镇的林语堂文学馆。张金川 摄最近，杨柳博士给我寄来一篇文章，要我看看是不是林语堂作品。该文题为“Herbert Giles in Heaven”，刊登于1935年英文《中国评论周报》，无署名，但注明“作者为国际知名中国作家，但是愿以匿名方式出版该文”。我认定此文99%出自林语堂之手。当时和《中国评论周报》有渊源的“国际知名中国作家”只有林语堂，且文章的格调，那种幽默情调以及渗透的东西方智慧，非他莫属。要回答“林语堂的散文创作是如何融汇东西方智慧的幽默情味的”，这篇文章便是最佳范文。文章构想著名汉学家翟理斯去世，到天堂碰到庄子、屈原、杜甫、莎士比亚等一大批中西文人，一起喝酒聊天问答，还有上帝在场。文中句句透露出机智、幽默。
天宝林语堂故居内展示物品。张金川 摄中新社记者：林语堂的小说，作为一种跨语言、跨文化、跨时空的比较文学现象，如何表现中西合璧的审美观？
钱锁桥：现在有一种受西方影响的严重偏见，认为文学就是小说，非小说就不是文学。中国几千年的文学长河，诗文并举，小说很晚才出现。我认为，林语堂最擅长也最成功的是文，即“散文”。他在美国写的“大部头”，其实都是散文为基础。
前几年我回国上课问大学生，他们说是通过《京华烟云》电视剧知道有林语堂。《京华烟云》是林语堂用英文创作、献给“英勇的抗战将士”、写给英文读者的小说，如果他得知现已有多个中译版本并改编成影视剧风靡两岸，应感欣慰。小说试图以《红楼梦》为模板，通过大量女性形象的描述，为“现代中国”绘制一幅画面。这就是一个中西合璧的画，因为中国现代性就是中西合璧。中国人当今生活的方方面面都是中西合璧。就中国女性的现代化来说，林语堂认为理想形态应是姚木兰那样的女性。这一点似乎已得到时间检验，至今仍得到社会普遍的关注，才会有那么多影视剧对小说不断改编、持续解读。
福建漳州林语堂纪念馆内展示林语堂相关图片资料。张金川 摄中新社记者：以细腻的东方情调观照竞争残酷、节奏飞快的西方现代生活，被认为是林语堂翻译的一个特点。您是怎样理解的？
钱锁桥：1942年，林语堂在其纽约豪宅给Who杂志做了一个专访。当时他连续出版几本畅销书《吾国吾民》《生活的艺术》等，声誉如日中天。这些书有一个主题，就是“以细腻的东方情调去观照竞争残酷、节奏飞快的西方现代生活”。采访中，他调侃道：美国人可能都想象我是位长着络腮胡子、身穿长袍、年迈的“东方智者”，你看，我西装革履，才四十来岁，整天忙得一塌糊涂，各处演讲请求都给我推了，我的写作计划排得满满的。要在现代生活中融入细腻的东方情调，谈何容易。
“细腻的东方情调”是中国文化固有的，林语堂跨文化实践最主要的贡献之一便是总结归纳了主要由晚明性灵派文人倡导的一整套生活美学，并在世界推广。
中国人紧追西方现代生活一百多年，当下中国人的生活节奏恐怕比西方还要快，有过之而无不及。是时候停一下，想想生活的意义到底在哪里。其实，林语堂再忙，他都很会生活的，比如晚年住美国，每年都要去欧洲度假。
福建漳州林语堂纪念馆内展示林语堂相关图片资料。张金川 摄中新社记者：林语堂“两脚踏东西文化”，对当下促进中西文明交流互鉴有何启示？
钱锁桥：中西文明交流互鉴需要有积极、健康的大环境。如果要搞冷战，那交流互鉴便无从谈起。
另外，在促进中西文明交流互鉴方面，当下中国还鲜有人能超越林语堂，其中一点原因是知识结构、教育背景和林语堂相差甚远。林语堂在国内上大学，毕业时中西方文化方面的训练已相当了得。他在自己主编的圣约翰大学学生刊物《约翰声》上已发表21篇中英文作品，其中19篇英文，另外一篇英译中、一篇中文原作都以文言文写就。
航拍位于福建省漳州市香蕉海的林语堂纪念馆。张金川 摄所以，林语堂“两脚踏东西文化”的启示，首先是要让我们认识到自己的不足。知之为知之，不知为不知。知道自己之不知，也许是第一步。(完)
受访者简介：
钱锁桥，美国加州大学伯克利分校比较文学博士，英国纽卡斯尔大学汉学讲座教授。专治中西文学文化研究，编著中、英文作品多部，包括《小评论：林语堂双语文集》《林语堂传：中国文化重生之道》等。
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